北京加速建罕见病药品“白名单”制度

　　建立全过程“白名单”，北京加速建设罕见病药品保障先行区。8月7日，北京市药品监督管理局(以下简称“北京市药监局”)网站发布关于对《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)(征求意见稿)》公开征求意见的公告。征求意见稿探索建立罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，让国内患者便捷用上境外已上市、国内尚无注册上市的罕见病药品。

　　根据征求意见稿，北京建立医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。实现经国家药监局批复后，对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，由选定的药品进口企业保税备货，指定的医疗机构在国家批准的数量范围内可根据临床需求多次进口使用。实现来源可查，去向可追，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

　　罕见病临床急需药品通关无需进行进口检验。对于纳入“白名单”的罕见病临床急需药品，药品进口“白名单”企业可以结合医疗机构需求在北京天竺综合保税区保税备货，以保障罕见病患者用药的连续性。此外，按照全过程管理的要求，北京市药监局将建设罕见病临床急需药品临时进口追溯系统。

　　保障措施方面，《实施方案(征求意见稿)》提出，引导社会参与，拓宽保障渠道，探索采取普惠健康险等方式减轻患者用药负担，鼓励医疗机构、药品进口企业、保险机构通过商业保险提供医责险、罕见病用药风险补偿等保险服务；鼓励创新研发，支持产业发展，探索在北京天竺综合保税区打造罕见病医药成果转化示范基地，支持境外罕见病药品在京注册上市。

　　罕见病指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。2023年11月，国务院批复同意“在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。今年以来，在北京市药监局的指导支持下，首都机场临空经济区管委会与医疗机构、监管部门、园区医药贸易企业协作，已促成园区企业完成了两款罕见病药品进口、保税存储和交付使用的临床急需全流程操作。